敬爱的省长： 您好！ 我家女宝宝1岁被确诊为罕见病：脊髓性肌肉萎缩症（简称SMA），她属于严重的二型，此病时刻威胁着她的生命。作为妈妈亲眼看着女儿的病情每天都在退化，身体各个功能在逐渐丧失，骨骼开始变形，肌肉萎缩，全身变得瘫软，却无能为力，现在针对SMA的特效药Spinraza（渤健的诺西那生纳注射液）在今年2月25在中国上市，然而天价药让我们的希望变得渺茫，等一天，生存的希望就少一天，她们在用生命的代价与时间赛跑，因此我们建议国家与药厂谈判压低药价，将此药纳入2019年医保目录，单独核算。目前国家对医保目录调整遴选专家已全面启动，我们希望省医保局推荐陕西相关医院的代表参加并提出SMA患儿的诉求。 以上我们将感激不尽，SMA全体患儿和家属在此叩谢！

为切实解决群众看病贵问题，2017年、2018年，国家医保局按照党中央、国务院决策部署，启动了高值药、抗癌药纳入医保的谈判工作，先后将53种高值药、抗癌药降价纳入医保基金支付范围，谈判药价格平均降幅56．7％，其中包括部分罕见病用药，如治疗“渐冻症”的利鲁唑，治疗血友病的重组人凝血因子，治疗肢端肥大症的奥曲肽，日前，这些药品已全部纳入我省医保支付范围。此外，我省也根据医保基金运行情况，在完善罕见病医疗保障体系方面做出了探索和努力，2017年将治疗苯丙酮尿症的特殊食品纳入基本医疗保险保障范畴。今年，国家医保局将启动基本医保药品目录调整工作，按照保基本的要求，重点考虑基本药物、癌症和罕见病等重大疾病用药，慢性疾病用药和儿童疾病用药，预计9月份完成此项工作。目前，国家医保局已着手组建药品目录评审专家库，我局正在按照国家医保局要求，组织推荐我省临床医、药学专家参与国家药品目录调整遴选工作。